Chiesi Global Rare Diseases, con la colaboración de IQVIA, se propusieron analizar la carga económica de 24 enfermedades raras, tuvieran o no tratamiento disponible, y la compararon con la de la diabetes, la artritis y el cáncer. Descubrieron que la carga económica de las enfermedades raras, que a menudo son genéticas, muy debilitantes y generalmente se diagnostican en bebés y niños, era 10 veces mayor que la de estas otras enfermedades prevalentes por paciente y año.
Las 24 enfermedades raras que participaron abarcaban cinco áreas terapéuticas: trastornos metabólicos, hematológicos, inmunológicos, congénitos y neurológicos. Se analizó que el coste total promedio por paciente era de 266.000$, y para las enfermedades prevalentes analizadas, de 26.000$.
Los costes directos, como los costes de hospitalización, visitas a enfermería o atención médica domiciliaria, ascendían a 63.000$ anuales por paciente con tratamiento, frente a los 118.000$ promedio de los pacientes sin tratamiento.
Los costes indirectos, como el trabajo perdido y la pérdida de productividad laboral de pacientes y cuidadores y los desplazamientos para las visitas médicas, fueron de 40.000$ promedio para los pacientes tratados y de 73.000$ para aquéllos sin tratamiento.
Los costes anuales fueron un 21,2% menores para las enfermedades raras cuando había un tratamiento disponible.
“Creemos que este trabajo ilustra cuantitativamente que hay un retorno económico positivo para las terapias de enfermedades raras, incluso si son costosas”, dijo Giacomo Chiesi, jefe del área de enfermedades raras de Chiesi Farmaceutici. “Recuerde que el 95% de las enfermedades raras no tienen tratamiento, por lo que hay mucho más por hacer. Hay mucho más valor que se puede agregar”.
Chiesi, con sede en Italia, estableció una unidad de enfermedades raras en Boston en 2020 y tiene una cartera de tratamientos de enfermedades raras enfocada en trastornos de almacenamiento lisosomal, hematología y oftalmología.
