¿Qué cree que supuso en su momento el Reglamento 141/2000 del Parlamento Europeo sobre Medicamentos huérfanos?
JF: En este sentido cabe recordar que los MMHH son aquellos destinados a prevenir y tratar enfermedades poco frecuentes, conocidas más ampliamente como «raras», aunque a mí me gusta más usar el término de «enfermedades minoritarias».
Son enfermedades que padecen solo 5 de cada 10.000 personas. En la Unión Europea se calcula que hay 35 millones de personas afectadas por estas enfermedades minoritarias. El Reglamento consiguió impulsar la idea de que los pacientes afectados por estas enfermedades también tienen derecho a disponer de un tratamiento adecuado. En este sentido, fue un punto de inflexión muy importante.
¿Cree que ha llegado el momento de actualizarlo? ¿En qué dirección y aspectos concretos?
JF: La actualización del Reglamento 141/2000 es un tema de gran relevancia. La Comisión Europea ha iniciado un proceso de revisión que concluyó, en agosto de 2020, con un exhaustivo análisis de la situación. En mi opinión, conviene, despumes de veinte años, hacer una reflexión sobre cuáles eran los objetivos de la norma, cuáles han sido los resultados que se han logrado y, en la medida de lo posible, hacer una propuesta de mejora de determinados instrumentos que se contemplan en el reglamento, para favorecer la investigación y el desarrollo de stock de estos productos. Por tanto, me parece que sí es un buen momento para entrar a un análisis riguroso de la evolución de este sistema.
¿Podemos pensar que la revisión de los incentivos aplicables a los MMHH puede suponer una restricción al acceso a los mismos?
JF: En cuantos a los resultados cualitativos, creo que es muy importante no perder de vista que la opción que la Unión Europea adoptó en el año 2000, fue la de incentivar que la investigación de medicamentos huérfanos la liderase la industria farmacéutica. Se podían haber adoptado otras iniciativas, pero se optó por ésta y el resultado, ha sido muy positivo. A 31 de diciembre de 2020 hay 165 medicamentos huérfanos aprobados. Si eliminamos los duplicados por cuestiones comerciales, estamos hablando de 115 productos.
En el año 2020 se produjeron 22 nuevas designaciones de MMHH, un 73% más que en el 2019 y se aprobaron 18 nuevos productos para tratar enfermedades minoritarias. La comisión Europea, en el informe que ha publicado a finales de agosto, señala que se han beneficiado de estos productos más de 6 millones de pacientes en Europa. Por tanto, creo que podemos estar satisfechos. La opción que se adoptó en su momento, el fomento de la investigación de estos productos, ha dado unos resultados satisfactorios.
¿Habría que ir un paso más allá en la regulación e instaurar un marco político europeo para la implementación de planes y estrategias nacionales?
JF: Sin duda podría avanzarse en la regulación e instaurar un marco político europeo seguido de la implementación de planes y estrategias nacionales. Es un tema muy interesante.
La Comisión Europea también presentó, a finales de año, el documento de estrategia farmacéutica para Europa en los próximos años y estoy convencido de que los medicamentos destinados a tratar enfermedades minoritarias van a tener un papel muy relevante, porque no podemos olvidar que la protección de la salud pública también tiene una dimensión individual. Proteger la salud pública no consiste únicamente en tratar a la mayor parte de la población, con la solución más adecuada, a un coste razonable, sino también de conseguir ofrecer una solución individual a los pacientes que se encuentran afectados por estas enfermedades.
Por lo tanto, es evidente que el sistema que se diseñe, y que se vaya mejorando en el futuro, debe contemplar la necesidad de armonizar el acceso de los pacientes a estos productos. Éste es uno de los elementos clave de cara al futuro. Hemos conseguido un sistema bueno en cuanto a la autorización de productos a nivel europeo, a la evaluación de su eficacia, su seguridad y su calidad. Ahora, tenemos que mejorar, sin duda, la coordinación de los sistemas que permitirán que estos productos lleguen a los pacientes.
En España, una de las principales ventajas ofrecidas a un medicamento huérfano es la aplicación de la deducción del 4% en lugar del 7,5% según el RDL 8/2010, ¿sería necesaria una reforma de la actual legislación?
JF: Es cierto que la normativa actual contempla una ventaja importante, como es el hecho de que los MMHH tienen una deducción menor en el Real Decreto 8/2010. Pero al margen de esta ventaja, es importante trabajar en la mejora del procedimiento de acceso de estos medicamentos al mercado. Es importante que se acorte el tiempo que transcurre entre la aprobación a nivel europeo y el acceso al medicamento en condiciones de práctica clínica ordinaria.
Y, por otro lado, también es absolutamente imprescindible asegurar el respeto estricto a los incentivos que prevé el reglamento europeo. Me parece especialmente grave, por ejemplo, que medicamentos que han sido autorizados por la Comisión Europea y que han sido designados como medicamentos huérfanos, tengan que competir en el entorno hospitalario con formulaciones magistrales o con otros preparados, digamos, individualizados, cuando la jurisprudencia europea ha dicho, en muchas ocasiones, que debe evitarse el recurso a estas preparaciones si existe un medicamento autorizado y para tratar una determinada patología. Esta también sería una cuestión muy relevante para mejorar en el entorno administrativo y jurídico en España.
La principal finalidad es el acceso de los pacientes a estos medicamentos, ¿la reciente propuesta de actualización del RD que regula los medicamentos en situaciones especiales podría favorecer este objetivo?
JF: El hecho de que la Agencia del Medicamento haya impulsado una consulta previa, sobre este proyecto de Real Decreto de Acceso de Medicamentos en situaciones especiales, considero que es una buenísima noticia. Es muy positivo también que se reconozca que existe una diferencia entre el acceso a medicamento que no han sido autorizados y el acceso a medicamentos que han recibido ya una autorización de comercialización a nivel europeo.
La seguridad, eficacia y calidad de éstos últimos ha sido valorada positivamente, pero tal vez están pendientes de completar el proceso para su inclusión en la prestación farmacéutica pública en España y la determinación de su precio. Clarificar las condiciones en las cuales los pacientes van a tener acceso a estos medicamentos es importantísimo y es un objetivo que debería cumplirse con esta nueva norma, lo más pronto posible.
Y, en segundo lugar, creo que también es muy relevante que cuando se piense en este acceso, se valore de forma especial la necesidad de asegurar la equidad en el acceso al tratamiento con estos productos para enfermedades minoritarias. En España, tenemos un sistema de salud muy potente que es un éxito y un referente en Europa, pero conviene velar porque el acceso a estos tratamientos se realice en condiciones de equidad en todo el territorio nacional.
