Rosana Cajal Merino
Directora médica de Jazz Pharmaceuticals
¿Qué tipo de medicamentos huérfanos ha desarrollado recientemente Jazz? ¿Para qué patologías y con qué mecanismos de acción?
RC: Jazz Pharmaceuticals es una compañía que nació y se mantiene con el propósito de innovar para ayudar a pacientes que tienen enfermedades poco prevalentes, complejas, con pocas opciones terapéuticas y en las que normalmente hay poca o ninguna investigación, algunas de ellas contempladas dentro del grupo de las llamadas enfermedades raras, para tratar de mejorar sus vidas y la de sus familias.
Jazz inicia su andadura como compañía farmacéutica con medicamentos dirigidos a tratar patologías del sueño poco frecuentes como la narcolepsia, y más adelante se diversificó en otras áreas como oncología y hematología, y el área de neurociencias. En el área de oncohematología estamos muy orgullosos de haber desarrollado una nueva quimioterapia intensiva para pacientes con leucemia mieloblástica de alto riesgo, a través de una de las plataformas tecnológicas de desarrollo de medicamentos de la compañía, lo que ha supuesto el primer avance en este campo de la terapia de inducción en los últimos 40 años.
En el área de neurociencias, Jazz Pharmaceuticals es líder en el desarrollo de medicamentos a base de sustancias derivadas del cannabis, tras adquirir recientemente la compañía GW Pharmaceuticals, y por primera vez, ha conseguido la aprobación regulatoria de medicamentos basados en cannabinoides. Hace poco más de un año, hemos comercializado en España un medicamento indicado para algunas encefalopatías epilépticas del desarrollo como es el síndrome de Dravet, considerada una enfermedad rara, y, el síndrome de Lennox-Gastaut, enfermedad algo más prevalente.
Estos síndromes aparecen durante los primeros años de vida e impactan mucho en el desarrollo psicomotor, intelectual y cognitivo de los niños que las padecen, los cuales cursan con crisis compulsivas muy frecuentes. Nuestro medicamento controla con éxito estas crisis, con lo que logramos mejorar enormemente la calidad de vida de estos pacientes y de su entorno familiar.
¿Cuál es el compromiso actual de Jazz en el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos?
RC: Jazz Pharmaceuticals se enfoca siempre en su visión: identificar cuáles son las necesidades no cubiertas de enfermedades poco frecuentes que cuentan con poca investigación y opciones terapéuticas.
La compañía identifica estas necesidades, estudia todo lo que existe en ese momento, tanto a nivel de investigación como de medicamentos comercializados que puedan encajar en el portafolio existente, y trabaja para reforzarlo.
También identifica nuevas plataformas de investigación, y proyectos biotecnológicos con los que poder colaborar para llegar a acuerdos de desarrollo, y comenzar a trabajar en lo que nosotros llamamos “investigación en casa”.
Asimismo, tenemos plataformas propias de investigación de moléculas candidatas dirigidas a este tipo de enfermedades. Por ejemplo, en el área de neurociencias, estamos trabajando en el campo de las «enfermedades del movimiento», como el temblor esencial. Nuestro objetivo es poder identificar un tratamiento eficaz para esta patología, que prácticamente en este momento no tiene investigación asociada ni tratamientos específicos disponibles para los pacientes.
Dentro del área de oncología y hematología, la compañía está desarrollando moléculas dirigidas a enfermedades muy poco prevalentes, como son las leucemias linfoides agudas, que padecen no más de 600 pacientes al año en España. Y, por supuesto, la compañía continuará invirtiendo en optimizar el potencial terapéutico de los cannabinoides en nuevas indicaciones y patologías. Nuestro objetivo es que estos medicamentos sean evaluados de una manera regulada por las agencias de medicamentos para que sean autorizados por los procesos establecidos y, así, garantizar su eficacia, su seguridad y su calidad.
Además, en Jazz Pharmaceuticals la experiencia del paciente es inmensamente importante, y estamos comprometidos con explorar formas de aportar nuevo valor y mejores soluciones en cada punto del viaje del paciente. Esto abarca áreas de interés para todos en nuestra industria, como garantizar la diversidad de los pacientes inscritos en ensayos clínicos o la inclusión de los pacientes y sus opiniones en los programas de I+D, lo que se inicia escuchando a los pacientes y a las personas que los cuidan, así como a los médicos y a las asociaciones, para encontrar nuevas oportunidades de marcar una diferencia positiva. En este sentido, la compañía apoya muchas iniciativas internacionales, como, por ejemplo, el estudio Oversight 2030 con las federaciones europeas de pacientes.
¿Contáis con ayuda de los fondos europeos para la investigación de estas patologías y medicamentos?
RC: No. De momento no contamos con ayudas de los fondos europeos. Los fondos europeos están dirigidos a proyectos de investigación e iniciativas provenientes directamente de los investigadores, de los médicos y de las entidades públicas. Nosotros, de manera indirecta, tenemos muchas colaboraciones tanto con la Comisión Europea como con la Agencia Americana a la hora de comenzar estos proyectos de investigación, pero directamente no recibimos fondos europeos.
¿Considera que los actuales recursos (públicos y privados) son suficientes para abordar adecuadamente las NNC existentes en el ámbito de las EERR?
RC: Nos enfrentamos a múltiples retos, intrínsecamente conectados pero individuales, a la hora de hacer llegar medicamentos nuevos e innovadores a los pacientes que los necesitan, y otra forma de apoyar a los pacientes es invirtiendo adecuadamente para estimular la innovación que permite a la industria ofrecerles más opciones terapéuticas. En enfermedades raras, la carga de enfermedad es muy elevada y los recursos son muy limitados, por lo que todo lo que se invierta nunca va a ser suficiente para abordarlas.
Nosotros apoyamos todas las iniciativas que nacen tanto de la Comisión Europea como de la Americana. Por ejemplo, hace un año se revisó la legislación para la investigación de medicamentos huérfanos en Europa a través de la cual se siguen proponiendo iniciativas que incentivan la investigación en enfermedades raras, se agilizan los proyectos de evaluación por parte de la Comisión Europea, se extienden los periodos de exclusividad de los medicamentos más allá de los diez años y se facilitan las tareas a las entidades que las investigamos.
Los fondos europeos están dirigidos a proyectos de investigación e iniciativas provenientes
directamente de los investigadores, de los médicos y de las entidades públicas
Cada vez se hace más por las enfermedades raras y, desde luego, el panorama en los últimos 20 años ha cambiado drásticamente. A principios de los años 2000, apenas había productos o medicamentos aprobados para estas patologías y en los últimos años se han quintuplicado. Toda esta política de incentivación de la investigación en enfermedades raras está dando su fruto, aunque, desde luego, no es suficiente en términos de recursos públicos ni privados y tenemos que seguir complementando y trabajando en una sola dirección para poder lograr lo que buscamos todos, que es entender bien estas enfermedades, cómo abordarlas, apoyar el diseño y la investigación de medicamentos que sean eficaces y lograr ponerlos a disposición de los pacientes. Tiene que ser una labor coordinada de esfuerzos comunes, tanto de las entidades privadas, como de las entidades públicas. Creo que estamos en el camino correcto, pero todavía no estamos donde deberíamos.
¿En qué medida podrían contribuir los nuevos fondos europeos planificados para los próximos años?
RC: Existen muchos programas para investigación y, más en concreto, para la investigación de enfermedades raras.
Los requisitos para obtener estos fondos europeos son muy estrictos, pero a la vez también muy abiertos. Estoy segura de que la comisión que los evalúa hace un trabajo de recepción y de revisión de proyectos enorme para poder tratar de abarcar lo más posible. La comisión revisa proyecto a proyecto para poder asignar el recurso necesario y a la vez tiene que hacer un reparto equitativo y justo para todos los proyectos que se presentan. El foco está dentro del grupo de las enfermedades raras más prevalentes porque son las que están afectando al 85% de la población que padece alguna.
La política de incentivación de la investigación en EERR está dando su fruto, aunque no es suficiente en términos de recursos públicos ni privados y tenemos que seguir trabajando para entender bien estas enfermedades
Estos fondos europeos están dedicados siempre al apoyo de la investigación pública y de la investigación independiente por parte de hospitales, servicios y grupos de investigadores en red. De hecho, la poca frecuencia de estas enfermedades hace muy difícil que un grupo independiente de investigadores pueda avanzar, por lo que para hacer esa investigación y poder obtener el número suficiente de pacientes se han vuelto muy habituales en los últimos años, sobre todo a nivel europeo, los grupos de investigadores que ponen en común hospitales, entidades, laboratorios y grupos, ya que así se desarrollan determinadas investigaciones que de otra manera no sería posible; y estos grupos son los receptores de muchos de estos fondos europeos.
La UE ampliará iniciativas exitosas como las Redes Europeas de Referencia para enfermedades raras y seguirá buscando la cooperación internacional sobre amenazas y desafíos para la salud mundial (EU4Health). ¿Habéis participado?
RC: Nosotros, al igual que muchas otras compañías, siempre estamos apoyando muchas de estas iniciativas dentro del EU4Health, que son las cuatro áreas de apoyo masivo.
En nuestro caso, dentro de nuestras áreas fundamentales de oncohematología y neurociencias, a la vez que apoyamos la investigación en medicamentos y necesidades del paciente, incentivamos nuestra propia investigación trabajando en las áreas que, gracias a los pacientes y los profesionales de la salud, hemos entendido que son las que requieren apoyo e investigación, y a la vez damos voz a los pacientes. Por supuesto que formamos parte de ellas y aplaudimos este tipo de iniciativas, tanto las del EU4Health como las de las redes europeas y de las federaciones internacionales de pacientes.
A nivel local, por ejemplo, hemos apoyado recientemente la creación de una página web para pacientes con leucemia mieloide aguda, trabajando en conjunto con la Asociación de Pacientes en España, porque hasta ahora no existía un recurso on-line para esta enfermedad. Recientemente, esta página ha visto la luz, algo de lo que estamos muy orgullosos, y esperamos poder seguir colaborando en este tipo de iniciativas.
