Da Silvia Manrique
Servicio de Farmacia. Hospital General Universitario Gregorio Marañón
P: El reglamento 141/2000 de enfermedades raras aglutina un conjunto de incentivos para estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos, tales como un procedimiento centralizado de autorización, el derecho de exclusividad comercial de 10 años (12 si son de uso pediátrico), el asesoramiento técnico-científico en la elaboración de protocolos y la reducción de costes a lo largo del proceso de aprobación. ¿Qué opina de todo esto?
SM: La problemática que rodea a las EE.RR es muy compleja y de distinta índole. Un aspecto que merece la pena destacar es la falta de conocimiento científico que hay en torno a estas patologías. Se estima que los mecanismos fisiopatológicos subyacentes están descritos en menos de 1.000 patologías de estas características. Además, para la inmensa mayoría de EE.RR no existe un tratamiento farmacológico específico dirigido, y es precisamente este punto el que aborda directamente el reglamento europeo del que estamos hablando. La propia definición de lo que se entiende como medicamento huérfano, explica el motivo por el que no se dispone de tratamientos para la mayor parte de EE.RR. En este sentido, la UE, a través del reglamento 141/2000, ha pretendido facilitar la entrada de más MM.HH. en los Estados miembros, por una parte mediante el procedimiento de registro centralizado y por otra ofreciendo incentivos económicos a los laboratorios promotores, que son los que investigan y ponen en el mercado nuevas alternativas farmacológicas. Creo que ésta ha sido una medida necesaria en Europa, que ha seguido la estela de otros países, como EE.UU, Japón o Australia, que tienen legislación específica en materia de EE.RR y MM.HH, y que ha supuesto en Europa una primera aproximación para mejorar la gestión clínica de estas enfermedades.
P: ¿Cuál considera que es la medida más importante que incorpora el reglamento?
SM: Creo que la medida que puede resultar más atractiva para la industria farmacéutica es la del período de exclusividad comercial, que se define como un período de tiempo de 10 años, desde que el medicamento huérfano se comercializa, durante el cual ningún otro medicamento similar puede ser introducido en el mercado para la misma indicación, salvo que ese nuevo medicamento demuestre algún beneficio clínico significativo frente al que ya hay comercializado. Conviene distinguir este concepto de lo que supone la protección de patente. Para recibir protección de patente solo se necesita demostrar que el medicamento es nuevo, mientras que para obtener la exclusividad de mercado, se exige obtener la designación de medicamento huérfano. De este modo, medicamentos huérfanos no candidatos a recibir protección de patente pueden optar a tener exclusividad comercial para una indicación determinada. La autorización de una indicación diferente, abre un nuevo período de exclusividad comercial. En la UE este período es revisable cada 5 años, de manera que si se demuestra que durante los primeros años de comercialización un medicamento huérfano ha sido suficientemente rentable, el período de exclusividad comercial puede reducirse a 6 años.
P: ¿Considera que el reglamento europeo ha sido lo suficientemente ambicioso o cree que debería haber incluido algún incentivo adicional?
SM: Es importante tener en cuenta que el Reglamento no ha hecho extensivo los incentivos a los productos sanitarios. Sabemos que las EE.RR son extremadamente complejas, y su abordaje terapéutico no solo incluye tratamiento farmacológico, sino también medidas no farmacológicas entre las que se encuentra el uso de productos sanitarios. Este es otro mundo muy complejo también, donde nos encontramos productos sanitarios de distintas clases, por ejemplo, medios diagnósticos, prótesis, dispositivos de asistencia respiratoria, nutricional, productos de dietética, las fórmulas magistrales en algún caso, y nada de esto está contemplado en el reglamento europeo.
Creo que podría ser interesante establecer convenios o incentivos para laboratorios de diagnóstico, que, por ejemplo, puedan desarrollar tests de calidad para aumentar la precisión de las determinaciones que se hacen y que de alguna manera repercuten en el diagnóstico precoz de muchas EE.RR.
Otro tipo de incentivos que podrían ser interesantes son las becas de investigación o las desgravaciones fiscales. Son ideas, ejemplos de medidas que se podrían tener en cuenta y en las que se está trabajando, aunque todavía no son una realidad.
P: ¿Cree que las medidas contempladas en el reglamento han fomentado la aprobación de nuevos medicamentos huérfanos en Europa?
SM: La entrada en vigor de este reglamento ha supuesto un éxito absoluto en cuanto al número de MM.HH que tenemos disponibles en Europa. En un informe publicado en enero de 2015 se señala que en los 14 años que lleva implantado este reglamento, se han evaluado más de 2.100 solicitudes de designación de MM.HH. En los tres primeros años tras la entrada en vigor de este Reglamento, el número de solicitudes no superaba las 100, y sin embargo, a partir de 2004 se ha ido elevando hasta casi duplicarse en 2012 y triplicarse ya en 2014. Lo que hay que tener en cuenta es que, a pesar de haber obtenido, en los últimos 14 años, 1.400 designaciones de MM.HH, no todos llegan a obtener autorización de comercialización concretamente, en este tiempo solo 100 medicamentos huérfanos han obtenido la autorización de comercialización. Independientemente de este dato, si echamos la mirada hacia atrás, vemos que la evolución ha sido importante en este campo, algo que demuestra el éxito de esta política.
P: ¿Cree que el reglamento europeo incentiva la aprobación de nuevos medicamentos huérfanos en la misma medida que otros países occidentales, como Estados Unidos?
SM: En mi opinión, las legislaciones existentes en los diferentes países son comparables. En EE.UU al igual que en la UE, el incentivo estrella es el período de exclusividad comercial, que comentábamos antes. La duración, sin embargo, puede ser variable, así en la UE ese período es de 10 años, y en EE.UU es de 7 años. Las principales diferencias a destacar, en términos de incentivos, son, por una parte, que los incentivos en EE.UU aplican tanto a medicamentos como a productos sanitarios, y por otra parte que en EE.UU se ofrecen incentivos en forma de becas de investigación, cosa que no ocurre en la UE. Incluso en EE.UU se concede un crédito federal del 50% del presupuesto en I+D de un medicamento huérfano.
P: En definitiva, y desde la perspectiva de la Farmacia Hospitalaria, ¿qué barreras considera más relevantes para la mejora asistencial de los pacientes con EE.RR en España?
SM: Toda la problemática que rodea a las EE.RR se vive diariamente en los servicios de farmacia de hospital. En ocasiones, nos solicitan un determinado medicamento para una EE.RR, que no tenemos disponible en el hospital, porque no forma parte de nuestro arsenal farmacoterapéutico. Esto implica que tenemos que realizar una evaluación de la eficacia y seguridad de ese fármaco y de los costes que conllevaría su inclusión en la guía del hospital. La cuestión es que cuando tenemos superada la primera barrera, que es tener un diagnóstico certero para una ER, y tenemos además un tratamiento específico, nos encontramos con que no disponemos de este medicamento, lo que nos obliga a poner en marcha una serie de evaluaciones y gestiones que muchas veces retrasan demasiado el acceso de los pacientes al tratamiento. Al ponernos a realizar la evaluación de eficacia y seguridad, nos encontramos que la evidencia publicada en las revistas científicas muchas veces no es de suficiente calidad, debido a las propias características de las EE.RR. Con lo cual tenemos una falta de información, que desde los servicios de farmacia hospitalaria sufrimos de cerca, pero a mucho mayor escala la sufren también las entidades reguladoras, que tienen que hacer frente a estos problemas, autorizando comercializaciones y fijando precios.
A todos estos problemas se les une el elevado impacto presupuestario para el hospital que suelen tener estos medicamentos, que hace que dependiendo de los recursos de cada hospital, el acceso a ese fármaco sea más o menos ágil. De manera que es evidente que algo hay que hacer. Desde el servicio de farmacia podemos aportar nuestro granito de arena para mejorar la asistencia sanitaria de estos pacientes e intentar facilitar el acceso más temprano a estos medicamentos. Para ello, podemos fomentar la formación e información en este campo, intentar generar evidencia de mayor calidad, colaborando con los registros de pacientes y aportando datos clínicos que nos permitan evaluar mejor la evolución de los mismos y su respuesta a los tratamientos.
En cuanto al tema del impacto presupuestario, no se trata de racionar recursos, sino de racionalizar lo que tenemos. Por ello, podemos apoyar nuevas formas de gestión clínica y económica en el abordaje de pacientes con EE.RR, es decir, elegir la terapia más eficiente en función de las características del paciente. También podemos fomentar la firma de contratos de riesgo compartido con la industria, que se basan en pagar por los resultados que obtengamos en nuestros pacientes. Es una idea que cada vez está adquiriendo más protagonismo en nuestro medio, ya que es una buena forma de minimizar incertidumbres, que además ayuda a monitorizar de una manera mucho más exhaustiva a los pacientes, y que sin duda es el futuro.
P: ¿Hay alguna otra cuestión que quiera comentar o sobre la que quiera opinar?
SM: En el HGU Gregorio Marañón existe un grupo de trabajo integrado por diferentes especialidades médicas que aborda el tema de las EE.RR. Se trata de un grupo que depende de la Comisión de Farmacia y Terapéutica del hospital y que actúa como asesor de la gerencia en la toma de decisiones en materia de EE.RR y MM.HH. Está articulado y coordinado por un farmacéutico, que en este caso soy yo, que es el nexo de unión entre los diferentes profesionales que lo integran. Es un grupo dinámico, de manera que dependiendo de la patología que se trate intervienen diferentes profesionales sanitarios, para así poder estudiar el caso y hacer el mejor abordaje clínico y farmacológico que se pueda. Creo que es una buena medida, para ser incorporada en todos los hospitales, porque muchas veces la problemática que rodea a las EE.RR cae en terreno de nadie, en el sentido de que, a veces, nadie sabe muy bien qué hay que hacer para agilizar determinadas gestiones. Por lo tanto, contar con un grupo específico, que sabe cómo funciona este tema, puede ayudar a mejorar el flujo de trabajo y en definitiva beneficiar a los pacientes, que es para lo que todos trabajamos.
