El pasado 11 de agosto la Comisión Europea publicó un informe sobre la primera evaluación de la legislación de medicamentos huérfanos y medicamentos pediátricos, desde su adopción en 2000 y 2006, respectivamente. Las normativas se han evaluado juntas, dado que la mayoría de las enfermedades raras afectan a niños y muchas enfermedades pediátricas también son raras.
El informe analiza las fortalezas y debilidades de dichas legislaciones desde una perspectiva socioeconómica y de salud pública. Entre las fortalezas, el documento identifica que la legislación ha conseguido incentivar el desarrollo de nuevas terapias y la disponibilidad de opciones terapéuticas para los pacientes adultos y niños con enfermedades raras, redirigiendo la inversión pública y privada a áreas antes olvidadas mediante el establecimiento de incentivos, obligaciones y recompensas. Asimismo, se ha conseguido acelerar el plazo de acceso al mercado de los nuevos medicamentos huérfanos.
Sin embargo, el acceso al mercado sigue siendo mejorable, especialmente en áreas terapéuticas con escasez de alternativas, ya que los medicamentos tienden a desarrollarse en las áreas más rentables, donde el número de tratamientos disponibles es cada vez mayor. Así, la regulación aún no consigue del todo apoyar el desarrollo de productos en áreas donde no se espera un retorno de la inversión suficiente. Pero incluso dentro de una misma área terapéutica, algunos fármacos huérfanos no están disponibles para todos los pacientes europeos por igual. En estos casos, las inequidades se explican por factores ajenos a la normativa, como las decisiones estratégicas de lanzamiento por parte de la industria y las políticas nacionales de precio y reembolso.
Para algunas enfermedades raras, el mercado empieza a ser similar al de los medicamentos convencionales por lo que, según los evaluadores de la normativa, el actual periodo de exclusividad de mercado, de diez años, podría ser cuestionable. El reglamento permite reducir este período una vez que el medicamento ha tenido éxito comercial, pero, en la práctica, se encontró que los Estados miembros muchas veces no inician los procedimientos para reducir dichos periodos debido a la dificultad que encuentran para proporcionar la evidencia necesaria.
Por último, el informe sugiere revisar la validez del umbral de 5 por 10.000 pacientes para definir una enfermedad rara. De igual manera, la medicina personalizada y los biomarcadores, cuyo valor para diseñar tratamientos individualizados es indudable, no deberían traducirse en un incremento innecesario de enfermedades raras a partir de condiciones comunes, ni hacer que proliferen los periodos de exclusividad.
Se puede acceder al informe completo a través del siguiente enlace: https://ec.europa.eu/health/human-use/paediatric-medicines/evaluation_en
