Jesper Jørgensen, Eve Hanna & Panos Kefalas (2020), Journal of Market Access & Health Policy, 8:1, 1715536, DOI: 10.1080/20016689.2020.171553
MIGUEL ÁNGEL CALLEJA HERNÁNDEZ
Jefe de Servicio de Farmacia. Hospital Universitario Virgen de la Macarena
RESUMEN
El artículo realiza una revisión de los acuerdos innovadores que han permitido el acceso a las dos primeras CAR-T (Kymriah® y Yescarta®) en los cinco países mayores de la Unión Europea, con acuerdos individuales por paciente en Alemania, Italia y España, y acuerdos globales con recogida de datos poblacionales a largo plazo en Francia y Reino Unido. Los precios son muy uniformes entre todos los países. De este modo, los resultados en vida real se convierten en pieza fundamental para el precio final de los medicamentos.
Se observan pequeñas diferencias entre los acuerdos. Por ejemplo, dos momentos de pago separados 18 meses en el tiempo para España, tres momentos de pago para Italia, o ligeras diferencias en las variables de medida de la respuesta (supervivencia, respuesta completa, progresión de la enfermedad, efectos secundarios, entre otros).
Comentario
Se trata de un artículo muy riguroso y de metodología muy sistemática que desarrolla con profundidad el tema abordado. Nos encontramos ante un momento histórico en el que los acuerdos innovadores, en este caso de pago por resultados, se convierten en una herramienta realmente eficaz para facilitar el acceso a la innovación terapéutica, en este caso la terapia celular. Los autores la denominan terapia génica, seguramente por la manipulación genética que sufren las células de los pacientes tras la extracción, pero según la definición de la EMA, como finalmente reciben sus propias células modificadas, estamos ante los dos primeros casos de terapia celular.
Se trata de medicamentos que han mostrado una eficacia realmente mejor que las alternativas para patologías de muy mal pronóstico y que han requerido adaptación de las estructuras habituales de los hospitales, así como el trabajo colaborativo entre los Servicios de Farmacia, Hematología, Terapia Celular, Inmunología, entre otros.
El artículo demuestra que el pago por resultados realmente permite un acceso a terapias que aún tienen un cierto grado de incertidumbre clínica y económica
El artículo demuestra que el pago por resultados realmente permite un acceso a terapias que aún tienen un cierto grado de incertidumbre clínica y económica y, aunque el abordaje en los cinco países difiere ligeramente, la apuesta es unánime en todos ellos. Tras dos años de utilización, ya podemos conocer y cuantificar ese grado de incertidumbre, tras haber tratado a cientos de pacientes para poder concretar el beneficio clínico debido a la inversión económica.
Queda también de manifiesto la importancia de disponer de herramientas como Valtermed, para poder afrontar este tipo de retos a nivel nacional con un único registro, si bien sería necesaria la integración con las historias clínicas del nivel regional y local, así como un feed-back permanente de los resultados en salud registrados.
Este tipo de acuerdos se está instaurando de forma habitual, y ya en la primera terapia génica que tenemos en España (Luxturna®) se ha establecido un pago en 4 momentos, utilizando más de dos presupuestos anuales, que supera a la realidad que hemos tenido con la terapia celular con dos pagos, uno inicial y el segundo a los 18 meses.
