Juan Carlos Saorín Lozano Head Of Pricing en Roche Farma España

¿Podría presentar brevemente a Roche como empresa involucrada con las enfermedades raras y hablarnos sobre su presencia en España?

JCS: Roche es una compañía biotecnológica líder a escala global que dispone de medicamentos significativamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencia. Es líder mundial en diagnóstico in vitro, incluido el diagnóstico histológico del cáncer y se sitúa a la vanguardia del control de la diabetes. Además, la combinación de las facetas farmacéutica y diagnóstica junto al desarrollo del análisis de datos convierte a Roche en líder en medicina personalizada con una estrategia integral orientada a proporcionar a cada paciente un diagnóstico más preciso y  el mejor tratamiento posible.

En España dispone de unos 2.000 empleados y cuenta con cinco instalaciones repartidas entre Madrid y Barcelona. Es un dato importante saber que, en 2021, Roche invirtió 143 millones de euros en I+D+i, de los que 65 se destinaron a investigación clínica y básica. La inversión de Roche en investigación clínica en España se traduce en 334 ensayos clínicos activos sobre 70 moléculas, en las que participan 15.000 pacientes distribuidos en 183 hospitales. Oncohematología, inmunoterapia, neurociencias y enfermedades raras son los ámbitos principales en los que se centra esta actividad investigadora y, concretamente, en enfermedades raras trabajamos en enfermedades neuromusculares como la atrofia muscular espinal y la distrofia muscular de Duchenne; neuroinmunológicas, como el trastorno del espectro neuromielitis óptica; neurodegenerativas, como la enfermedad de Huntington; o del neurodesarrollo, como el síndrome de Angelman.

¿Nos puede explicar cuál ha sido el principal objetivo del proyecto FINEERR?

JCS: El objetivo principal del proyecto FINEERR ha sido realizar una reflexión estratégica, sobre todo multidisciplinar, sobre el reto que supone la financiación y el acceso de las terapias dirigidas a tratar enfermedades raras en España. En concreto, pretende poner en común el conocimiento de 40 expertos para consensuar propuestas concretas de mejora a medio plazo que ayuden a la toma de decisiones sobre la asignación óptima de recursos destinados a las enfermedades raras en el Sistema Nacional de Salud.

¿Por qué resulta tan necesario realizar un estudio como éste?

JCS: En los últimos 20 años se han producido importantes avances en el ámbito de las enfermedades raras: un aumento de la concienciación hacia estas patologías, su reconocimiento como prioridad sanitaria, se han producido mejoras en su diagnóstico, un incremento de la actividad científica, el desarrollo de nuevas terapias y la creación de una comunidad que da voz a los pacientes con un menor aislamiento. La regulación específica de los medicamentos huérfanos ha sido muy positiva para el desarrollo de nuevos fármacos. Entre el 2000 y 2020 se designaron como huérfanos más de 2.300 fármacos en Europa y la Agencia Europea del Medicamento autorizó la comercialización de más de 190 medicamentos.

Conviene tener en cuenta, sin embargo, que no todos los medicamentos indicados para una enfermedad rara tienen por qué tener una situación de huérfano o haber sido aprobados como medicamentos huérfanos por la EMA (Agencia Europea de Medicamentos).

Pese a los avances, continúan existiendo retos importantes en materia de financiación y acceso. Creo que es importante resaltar que de los más de 3 millones de personas que se calcula que padece una enfermedad rara en nuestro país, el 47% puede no estar recibiendo tratamiento preciso. Por otra parte, los pacientes sólo tienen acceso con la financiación pública a algo menos de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA, con un tiempo hasta la decisión de reembolso que puede demorarse más de dos años. Por ello, es necesario una reflexión sobre los retos en financiación y acceso de las terapias dirigidas a las enfermedades raras, en aras de reducir la brecha entre el desarrollo y el uso del medicamento.

Para nosotros es fundamental aumentar la equidad en el acceso a las terapias disponibles y, al mismo tiempo, introducir estrategias coherentes, eficientes y sostenibles a largo plazo.

¿Cuáles han sido las principales conclusiones del informe?

JCS: En el debate surgido en los diferentes grupos de trabajo del proyecto se recabaron 50 medidas de acción que cabría agrupar en nueve áreas temáticas. Para establecer un orden de las diferentes acciones, se pidió a los expertos que las clasificaran en base a su relevancia y a su factibilidad. Las tres medidas a considerar más relevantes fueron la digitalización de redes y el acceso a bases internacionales, la recogida específica de datos para medicamentos huérfanos y la armonización diagnóstica entre Comunidades Autónomas. Al mismo tiempo, entre las medidas más factibles se encuentran el promover una mayor comunicación entre profesionales, sanitarios y pacientes, la publicación obligatoria del informe del posicionamiento terapéutico, algo que ya está incorporado en el nuevo plan de consolidación del Ministerio, y la captación rápida de pacientes para ensayos clínicos. Cuatro de las diez recomendaciones más relevantes se encuentran también entre las diez más factibles, por lo que habría que hacer un énfasis entre ellas. Se trata de la publicación obligatoria de los IPTs, la mejora de los procesos de derivación de pacientes con enfermedades raras dentro y fuera de los centros de referencia, la mejora de la gobernanza de los mecanismos de seguimiento y, por último, la mejora de comunicación entre profesionales sanitarios y pacientes.

¿Qué entidades públicas y privadas están representadas en este proyecto? ¿Cómo afecta la participación de los equipos multidisciplinares de expertos a los resultados del informe?

JCS: Este think tank que ha elaborado el proyecto Fineerr se ha estructurado a partir de un Grupo Asesor CORE y de cuatro Grupos de Trabajo (GT) temáticos, multidisciplinares, donde se compartieron experiencias y opiniones sobre distintos aspectos relevantes de la financiación y acceso a estas terapias.

El grupo Asesor Core estuvo formado por siete expertos representantes de primer nivel del ámbito regulatorio, institucional, científico, clínico, económico, gerencial y de los pacientes. Su papel ha sido clave a lo largo de todo el proyecto Fineerr, tanto en su concepción inicial como en sus distintas fases. Siendo más concreto, solo en el grupo Core han participado destacados miembros del Ministerio de Sanidad, de la Agencia Española del Medicamento, de la Sociedad Española, de la Farmacia Hospitalaria, de FEDER, del Comité Asesor de la Prestación Farmacéutica, de las Comunidades Autónomas y de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica. Posteriormente, estos expertos lideraron otros grupos de trabajo en los que también participaron destacados miembros a nivel nacional y autonómico de todos los ámbitos de la salud: Universidad, política, economía, jurídico, investigación asistencial, gerencial y representantes de sociedades científicas.

Por tanto, en el Proyecto FINEERR han participado expertos en múltiples facetas del ámbito público y privado, sin olvidar a los pacientes que, como agentes claves del sistema, son para los que se articulan las medidas. Estuvieron representados en todos los grupos de trabajo del proyecto, incluyendo al grupo Core.

La escasa colaboración público-privada fue percibida como uno de los principales problemas para desarrollar nuevos fármacos en EERR. ¿Cómo cree que podría mejorarse la situación?

JCS: Una de las propuestas del proyecto es potenciar la colaboración público-privada en investigación dirigida a medicamentos para enfermedades raras. Se propone impulsar en mayor medida modelos de co-desarrollo en los que la administración participe desde las primeras fases en el diseño de los ensayos clínicos, de forma similar al actual desarrollo de las vacunas frente a la Covid-19. Además, potenciar la colaboración público-privada para involucrar a todos los agentes relevantes en el proceso de I+D, mejoraría la previsibilidad y la optimización de los recursos.

La colaboración público-privada en investigación es una medida factible, siempre y cuando exista voluntad política. El ejemplo de la Covid-19 es un caso paradigmático de ello.

La situación actual en un contexto de pandemia puede ofrecer grandes oportunidades. Permitir esta colaboración en enfermedades raras debería aspirar a ser internacional e incluirse en una futura actualización de la estrategia española de enfermedades raras para nutrirse de los recursos europeos.

La nueva Ley de Contratación del Sector Público lo contempla y ampara. Todos los agentes involucrados deben poner de su parte y se necesita un diálogo temprano y un marco que los regule para que se establezcan criterios de transparencia. Algunas trabas para ello son los mecanismos de carácter administrativo y la falta de recursos y personal del sistema público para acometer esta área.

¿Cuáles son los retos a los que se enfrentan el sector público y privado para seguir colaborando juntos?

JCS: Yo creo que los tres principales retos los podríamos agrupar en: la colaboración público-privada para el desarrollo de los estudios clínicos que permitiera avanzar en obtener mejores resultados; una colaboración que permitiera la financiación y el acceso de forma más rápida y ágil a los medicamentos para estas enfermedades raras; y colocar al paciente en el centro del sistema, de manera que todo el sistema se pueda organizar y reorientar de forma que los pacientes sean tratados de la forma más eficiente, más ágil y dinámica posible.