Slade et al. Orphanet Journal of Rare Diseases (2018) 13:61

IMMA GRAU CORRAL

Coordinadora del Observatorio de mHealth Hospital Clinic de Barcelona

Peresidenta de la Fundacion iSYS, internet Salud y Sociedad Barcelona

RESUMEN

La revisión de Slade et al. (2018) explora algunos de los problemas actuales en torno a la utilización de las medidas de resultado reportadas por los pacientes (Patient Reported Outcome Measurements, PROM) en enfermedades raras (EERR), incluidos los referidos a poblaciones pequeñas de pacientes y la escasez de PROM válidas. A lo largo del artículo, los autores discuten las dificultades para validar PROM nuevas o actuales para su uso en ensayos clínicos e investigación.

El impacto de las EERR puede incluir pérdidas de función física, cognitiva y comunicativa, así como problemas emocionales y sociales. A esto se suman los problemas característicos de las EERR en cuanto a retraso en el diagnóstico, escaso acceso a información, dificultades de acceso a especialistas con conocimiento de su enfermedad, y ausencia o restricción en opciones de tratamiento, las cuales a menudo son costosas. Las PROM son una forma de reportar los cambios en la historia natural y la progresión de una ER. Se obtienen preguntando a los pacientes sobre su estado de salud o tratamiento, y se pueden utilizar en investigación y en entornos clínicos para tomar en cuenta las opiniones del paciente sobre una variedad de cuestiones que incluyen: la gravedad de los síntomas, los problemas psicológicos, la satisfacción con el tratamiento y la calidad de vida relacionada con la salud. Las PROM se caracterizan generalmente como medidas genéricas o específicas de una enfermedad.

A pesar de los beneficios para el proceso de atención al paciente que suponen las PROM, hay dificultades en su implementación en EERR. Estos incluyen: escasez de PROM validadas para la población objetivo, especialmente para niños y adolescentes; problemas de muestreo, recopilación de datos y problemas de análisis estadístico secundarios a tamaños de muestra pequeños y poblaciones de estudio heterogéneas; y contextos diversos para el reclutamiento, como estudios internacionales multicéntricos. Los autores revisan una serie de cuestionarios, desde los genéricos que se utilizan en multitud de enfermedades (como el SF-36 de calidad de vida autopercibida) a los específicos que se han utilizado en el ámbito de las EERR, apuntando la necesidad de encontrar o desarrollar más herra- mientas específicas. Señalan que la diversidad de PROM que se utilizan actualmente en los ensayos y la práctica clínica dificulta la comparación de resultados cuando se han utilizado diferentes herramientas, y mencionan los esfuerzos del International Consortium for Health Outcomes Measurement (ICHOM) o el Core Outcome Measures in Effectiveness Trials (COMET) por perseguir una estandarización de medidas por enfermedad.

Los autores prosiguen explicando cómo localizar o generar herramientas para obtener PROM adecuadas y fiables. Se refieren a las guías desarrolladas por COSMIN (COnsensus-based Standards for the selection of health Measurement INstruments), que ayudan a mejorar la selección de herramientas para la medición de resultados en investigación y práctica clínica. También mencionan bases de datos como ePROVIDETM o PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System), que puede generar y validar bancos de ítems para dominios específicos mediante la teoría de respuesta al ítem y pruebas adaptadas por ordenador. Asimismo, abordan la necesidad de adaptación cultural de los cuestionarios para obtener PROM y las facilidades que ofrece la tecnología para capturar respuestas y posibilitar la inclusión de los resultados en las historias clínicas electrónicas.

La aportación de los pacientes mediante las PROM es esencial para garantizar que se capten de manera adecuada los resultados que son importantes para las personas que viven con EERR. Dada la idiosincrasia de las EERR, pueden ser necesarias soluciones creativas y pragmáticas para el desarrollo y uso de PROM. Estas incluyen entrevistas cualitativas, psicometría moderna y otros recursos como bancos de artículos y pruebas adaptadas por ordenador. Los autores concluyen que el uso de PROM en la investigación de EERR y la práctica clínica ofrece el potencial de mejorar la atención clínica y la atención al paciente.

COMENTARIO

En la medicina moderna, medir la mejora de la calidad de los procesos sanitarios se ha basado en diferentes enfoques durante los últimos 50 años. Primero, Donabedian definió la calidad en Medicina con énfasis en la estructura, el proceso y los resultados1. Posteriormente, Cochrane hizo hincapié en la eficacia2 y, por último, el Instituto de Medicina de Estados Unidos se centró en la seguridad3. Todas estas teorías son paradigmas válidos en cuanto a la calidad de la asistencia sanitaria, pero todas han sido definidas desde una perspectiva científica.

Actualmente, se ha incorporado la necesidad de evaluar el “valor” en el ámbito clínico añadiendo la perspectiva de los pacientes como un aspecto importante de la calidad en medicina. Muir Gray4 identifica un cambio de paradigma en la definición de calidad hacia el valor, entendida como la estandarización de la medición de las mejoras en salud. El cuidado de la salud es satisfactorio si agrega valor desde la perspectiva del paciente, por lo que la definición debe hacerse siempre junto con el paciente.

El enfoque actual es, por tanto, sumar la perspectiva de los pacientes a la perspectiva científica ya existente de evaluar la calidad en los procesos sanitarios. Para cuantificar la perspectiva de los pacientes con el fin de evaluar los procesos sanitarios, se utilizan las mediciones de la experiencia informada por el paciente (PREM)5,6 y las mediciones de resultados reportados por el paciente (Patient Reported Outcome Measurements, PROM)7, cuestionarios enfocados a obtener la valoración del paciente de su enfermedad y tratamiento.

En 2006, Porter y Teisberg escribieron el conocido libro Redefining Health Care8, en el que describen un modelo de provisión basada en valor, que debe considerar como objetivo principal el resultado en salud (que no es lo mismo que resultado de tratamiento médico) obtenido por unidad de coste gastado, para cada paciente concreto y durante el ciclo completo de atención.

Porter y su equipo desarrollaron, en el ICHOM, definiciones de conjuntos estándar de medidas PROM por condición/enfermedad (https://www.ichom.org/standard-sets/). Es importante tener conjuntos de herramientas para medir cómo afectan los tratamientos en la calidad de vida de los pacientes, por la medida en sí y para poder comparar resultados. De aquí la importancia del artículo que hemos revisado.

REFERENCIAS

  1. Donabedian A. Evaluating the quality of medical care. Milbank Q. 1966;83(4);691-729
  2. Cochrane A.L. Effectiveness and efficiency: Random reflections on health services. Nuffield Trust, 1972.
  3. Aspden J, M. Corrigan, J. Wolcott & S.M. Erickson, Eds. Patient safety: achieving a new standard for care, Washington DC, 2004.
  4. Gray M. Designing healthcare for a different future. Journal of the Royal Society of Medicine. 2016;109(12);453-458
  5. Weldring T & S.M.S. Smith. Article Commentary: Patient-Reported Outcomes (PROs) and Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Health Services Insights, 2013 Aug 4;6:61-8
  6. Manary M.P. The patient experience and health outcomes. N Engl J Med. 2013;368(3);201-203
  7. Black N. Patient reported outcome measures could help transform healthcare. BMJ. 2013;346;1-5
  8. Porter M.E & E.O. Teisberg. Redefining health care: Creating value-based competition on results. Boston, Mass: Harvard Business School Press. 2006.

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