Mencía de Lemus – Presidenta de la Fundación Nacional de Atrofia Muscular Espinal de España (FundAME)¿Podrían comentarnos brevemente cuál es la función principal que realizan en su trabajo?SP: En el Hospital de la Paz nos encargamos del diagnóstico, el estudio y el tratamiento de enfermedades raras (EERR) en el ámbito neurológico.
ML: El objetivo principal de nuestra fundación es que las personas afectadas por AME en España, tengan acceso a todas las opciones terapéuticas que, de acuerdo con el médico experto que les trata, pueda suponer una mejora en el curso de su enfermedad.
¿Qué es la atrofia muscular espinal?
SP: La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad degenerativa de las neuronas de la médula espinal que realizan el movimiento de todos los músculos del cuerpo. Es una enfermedad genética, que afecta de manera progresiva y relativamente variable. Hay algunos casos en los que la enfermedad avanza muy rápido y es muy degenerativa, lo que llamamos el Tipo 1, y otros casos bastante más leves, que se manifiestan a lo largo de la vida, incluso de la vida adulta, en los que la degeneración es más lenta.
¿Cuáles son los retos para mejorar el acceso al mercado de las terapias avanzadas?
ML: Para que la comunidad de pacientes pueda realmente beneficiarse de todos los avances científicos que están teniendo lugar en el ámbito de la AME, es necesario que el sistema se adapte a esta nueva situación, y que la adaptación sea de una manera muy centrada en el paciente como eje sobre el que giren todas las decisiones que se tomen. El giro debería basarse, fundamentalmente, en dos aspectos:
- La sostenibilidad del Sistema Sanitario. La llegada de terapias avanzadas debe traer con ella un nuevo sistema para abordar su coste, y poder con ello asegurar el acceso a todos los pacientes.
- La sostenibilidad de la innovación. Hay que apoyar y proteger la innovación para asegurar la continuidad de la misma, que para nosotros es tan importante.
El cuidado del sistema y el apoyo a la innovación repercuten al final en el acceso de los pacientes a todos estos avances terapéuticos. De otro modo, nada tendría sentido.
SP: En el momento en el que estamos convencidos de que existe una terapia que cambia la historia natural de la enfermedad, los médicos nos sentimos obligados a utilizar la terapia y solicitar por todos los medios que nos la autoricen. Efectivamente, un tema fundamental es la sostenibilidad del sistema, pero ésta se basa no solamente en la contención de los costes, sino también en ajustar la aprobación de las terapias a aquellas que efectivamente han demostrado ser eficaces. Son dos factores importantes. Como es natural, desde la administración se hace mucho hincapié en los costes, y creo que nosotros tenemos que hacer más hincapié en la demostración de la eficacia de la terapia.
¿Cómo se puede alcanzar la equidad en el acceso a las terapias avanzadas?
SP: Es muy importante garantizar la equidad en todo el territorio nacional, es decir, poder administrar una terapia que sea eficaz independientemente de dónde venga el paciente. Hay que asegurar la mejora en el conjunto de pacientes y no solo en aquellos donde aparentemente hay una mayor eficacia del tratamiento. Por ejemplo, para un paciente que tiene una gran discapacidad, un tratamiento que le permita estabilizarse o mejorar ligeramente puede ser algo fundamental en su vida. Probablemente la ganancia en calidad de vida de este paciente sea mayor a la que obtiene un paciente menos afectado y cuyo grado de autonomía cambia relativamente poco con el mismo tratamiento.
ML: No se pueden establecer grupos prioritarios de pacientes a tratar por el hecho de que haya pacientes que vayan a tener una respuesta más dramática que otras. Es decir, una terapia siempre le supone al paciente un beneficio individual. Si el tratamiento hace que un bebé presintomático no solamente sobreviva, sino que incluso pueda caminar, es algo fantástico, positivo, y todos lo queremos. Sin embargo, eso no le quita ni un ápice al beneficio que le supone a un adulto la estabilización de una enfermedad degenerativa, que le va a ayudar a seguir teniendo autonomía.
¿Cuál es su opinión acerca de la redefinición de los nuevos informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs)?
ML: En relación con los nuevos IPTs y el nuevo procedimiento que se va a empezar a implementar ahora, aún no tenemos experiencia sobre lo que va a pasar. En él se concede un rol a los pacientes, aunque éste sigue siendo de tipo consultivo, sin capacidad de decisión. Es decir, los pacientes podemos comentar un borrador ya aprobado y circulado, pero seguimos teniendo un rol pequeño, al igual que el peso concedido a los expertos clínicos que no ha aumentado significativamente. Habrá que darle el beneficio de la duda para ver como rueda.
En cuanto a su aplicación para las EERR, tenemos que tener en cuenta que muchas veces los expertos en estas enfermedades no se pueden distribuir por Comunidades Autónomas (CCAA). Hay sólo un núcleo de expertos a nivel nacional y un puñado de expertos a nivel internacional, y es a éstos a los que hay que darles la posibilidad de informar de todos los procesos, con independencia de la CCAA en la que ejerzan su profesión.
SP: Yo creo que la nueva normativa añade varios elementos. Primero, transmite claramente la necesidad de asegurar la equidad interterritorial, que previamente, probablemente no estaba asegurada. Segundo, parece que cuenta con la opinión de todos los organismos o departamentos que puedan formar parte de las decisiones, aunque no se diga explícitamente. Tercero, el hecho de que el plan se revise, se ajuste de nuevo o se actualice mensualmente, es una de las finalidades que teníamos nosotros. Y es que las evidencias científicas van cambiando muy rápidamente, y lo aprobado en un determinado momento puede quedarse corto al cabo de un año. Por lo tanto, nos parece importante y positivo la posibilidad de ir realizando ajustes y actualizaciones.
Estoy de acuerdo en el modo de funcionamiento de nuestro país, con tantas CCAA, y en que cada una de ellas pueda consultar, y lo deseable es que lo hagan. Pero, efectivamente, tal vez no hay tantos expertos en todas las CCAA. En ese sentido, las evidencias científicas son bastante más internacionales.
Vemos también con una cierta preocupación el hecho de que, a la hora de elaborar el informe, unas veces participen unas CCAA y, en otras ocasiones otras. Además, da la impresión de que el peso fundamental en estos IPTs -y tal vez es una impresión mía- es lo económico.
¿Qué aportaciones tiene el nuevo modelo de IPTs?
SP: Yo creo que hay elementos muy positivos en este nuevo modelo, además de los que he mencionado antes. Por ejemplo, el hecho de que cada una de las partes en la cadena de elaboración del IPT tiene un tiempo definido y corto. Eso es fantástico porque permitirá, si funciona bien, llegar a acuerdos muy claros y que además puedan variar muy pronto en el tiempo. En general, somos un país de unas buenas legislaciones, el problema es que luego no las solemos cumplir. Así es que, si esto lo cumplimos, sería fantástico.
ML: Soy de la misma opinión que el Dr. Pascual: si logramos acortar los plazos y tener sobre todo ciertas certezas sobre los tiempos que estamos manejando, el nuevo modelo va a suponer un impacto positivo. Sin embrago, al no tener todavía experiencia con el nuevo sistema, todo es un poco especulación. Tengo el temor de que, al ser un nuevo sistema tan democrático en el sentido de que se trate de englobar a las diferentes CCAA, las EERR puedan verse no beneficiadas dadas sus particularidades. Sabemos que los ensayos clínicos suelen ser muy pequeños, con una muestra que solo representa relativamente lo que hay en el mundo, en un periodo limitado en el tiempo, para que el que luego hay que hacer extrapolaciones y aplicaciones en el mundo real. Hace falta un conocimiento muy superior sobre la evolución de la enfermedad y las necesidades no cubiertas en el mundo real. Vamos a tener que ser capaces de integrar todo ese conocimiento adecuadamente con este sistema tan democrático y que engloba a tantas instancias. Ojalá que esto sea posible.
¿Qué áreas de mejora son prioritarias en la atención a los pacientes con AME?
SP: Una de las cosas positivas en el nuevo proyecto es la priorización en función de una matriz de diferentes parámetros. ¿En qué medida cambia la enfermedad? ¿En qué medida ha cambiado la discapacidad? ¿En qué medida mejoran o no las alternativas terapéuticas?
Todo esto puede cambiar en seis meses. Es fundamental, en ese sentido, establecer un sistema de priorización para intentar modificar, lo más rápidamente posible, en función de que haya nuevas evidencias. Esta es una enfermedad donde los parámetros mencionados pueden cambiar mucho en poco tiempo.
ML: Tendría dos peticiones: la primera es facilitar a los médicos tratantes el tiempo para poder conocer mejor la enfermedad y las mejores prácticas a nivel internacional que se van desarrollando. Esta es una enfermedad que no tenía tratamiento antes, y ahora existen opciones de tratamiento. Evolucionan los pacientes, evolucionan los cuidados, evolucionan las decisiones que hay que tomar. La experiencia que tenemos, por lo general, es que nuestros médicos tienen una vocación y una dedicación absoluta, pero una falta también de tiempo para poder dedicar al estudio de la enfermedad. Esa sería mi primera petición.
La segunda petición sería incorporar la perspectiva de los pacientes en la recogida de datos que se hace para la enfermedad, que sirve para la evaluación de la enfermedad, para el acceso a los tratamientos, y para incrementar el conocimiento de la enfermedad. Es decir que, por ejemplo, los ensayos clínicos que se están haciendo para las nuevas terapias para la AME, tengan en cuenta los aspectos que son más relevantes para el paciente sobre su enfermedad. Lo que necesitan demostrar los ensayos es que el balance de riesgo-beneficio es positivo. Sin embargo, esto no es suficiente para dar a los médicos tratantes de los pacientes suficiente información para conocer cuál de las opciones terapéuticas es más beneficiosa para un paciente concreto, en un momento concreto. Por ello también necesitamos que las autoridades sanitarias nos ayuden a recoger la experiencia del paciente en el mundo real, de manera que, si hoy no es posible, en el medio plazo haya información suficiente para que los médicos tratantes puedan ir derivando a sus pacientes, en función de su situación, hacia una terapia u otra, con el conocimiento de que sea la más beneficiosa para ese paciente en ese momento.
